编者按：一年一度的全球眼科盛会——美国视觉与眼科研究协会年会（ARVO），于4月23-25日（CT时间）在美国路易斯安那州新奥尔良圆满举行。本次会议上，眼底领域展示的创新研究与技术进展璀璨绚烂、多彩纷呈，关于眼底疾病基因治疗及多种给药途径的研究探索结果喜人。北京大学人民医院程湧教授与北京协和医院王月麟教授亦在会议上分别展示了国产自主创新抗血管内皮生长因子（VEGF）药物康柏西普用于早产儿视网膜病变（ROP）治疗的有效性与安全性及用于息肉样脉络膜血管病变（PCV）的真实世界研究，引起与会者广泛关注。我们有幸在ARVO会议现场邀请到北京大学人民医院赵明威教授、四川大学华西医院陆方教授、中南大学湘雅二医院罗静教授、中山大学中山眼科中心马进教授，就康柏西普用于PCV及ROP治疗的中国研究进行了重点点评，对眼底疾病领域相关进展的热点焦点内容进行了介绍，并表达了线下参与ARVO会议的感受。

东方强音，唱响ARVO学术舞台：

康柏西普应用于PCV和ROP安全有效、鼓舞人心

赵明威 教授

本次ARVO会议上，来自中国的循证研究亦精彩亮相，获得高度关注，眼底领域尤以康柏西普的中国数据非常耀眼。

北京大学人民医院程湧教授汇报了一项关于康柏西普或激光光凝治疗ROP的研究结果，反响热烈。该研究纳入202名ROP患者，均具有眼底激光治疗指征，缺血均达到II期以上。202名患者随机分成两组，一组眼内注射康柏西普，一组用传统的激光光凝治疗，主要研究终点为24周时病变是否控制良好，是否需要后续治疗。共170名ROP患者完成了为期24周的研究，结果显示两组之间疗效和安全性没有差异，说明康柏西普应用于ROP安全有效，足以替代激光光凝治疗，令人非常鼓舞。“眼底激光光凝治疗会导致小儿眼底周边瘢痕形成，在患儿长大后存在一些长期/晚期并发症，如近视或激光相关损伤。使用康柏西普这样的药物替代激光光凝治疗后，可以使正常的眼底血管继续发育，遏制ROP病变继续加重”，赵教授表示。

此外，北京协和医院王月麟医师也展示了由陈有信教授主导开展的START研究的事后分析START研究是一项为期3年的前瞻性、多中心、观察性的真实世界研究，共纳入478例接受玻璃体腔注射康柏西普治疗的PCV患者，主要疗效指标为BCVA的变化。结果显示，平均玻璃体腔注射次数为3.3次(中位数为3.0次)；末次访视时，26.05%、15.13%和39.50%的患者BCVA改善在5个字母内、5~10个字母内、10个字母以上；BCVA的平均变化为4.8个字母。完成3个月负荷治疗的93例(19.5%)患者BCVA改善较大；注射3-6次的患者BCVA改善显著。

然而从START研究中可观察到PCV患者抗VEGF治疗效果存在差异，首针解剖学效应影响患者依从性。START研究的事后分析旨在探讨在真实世界“3+PRN”方案中，首针解剖学效应能否预测第三针解剖学效应，并分析首针疗效的影响因素。结果显示，首针和第三针解剖学效应之间存在显著相关性，91.7%(或93.8%)首针解剖学效应良好的患者在第三针注射后仍保持良好的反应。多因素分析显示，肥厚型PCV患者首针解剖学效应良好与基线CMT相关；而非肥厚型PCV患者首针解剖学效应良好与基线BCVA、基线CMT、PED高度、较高的IRF比例和较小的PED最小直径相关。结果表明，首针解剖学效应是PCV抗VEGF治疗的一个重要参数，不同因素影响不同亚型PCV的首针疗效。

国之重器、唱响国际，这些中国数据说明国产抗VEGF药物用于ROP和PCV安全有效，值得信赖。

陆方 教授

关于ROP的治疗，会议上北京大学人民医院程湧教授以POSTER形式汇报了抗VEGF药物康柏西普与激光光凝治疗的研究对比，结果证实二者都是非常有效的ROP治疗手段，康柏西普安全有效、长期并发症风险低，证据确凿，深受临床医患信任。自2021年国际上重新定义了ROP分类后，其检查方式与治疗手段都发生了较大的改变，抗VEGF治疗已经过临床校验成为ROP的一线治疗选择，我国也即将结合国内外循证依据，针对ROP诊疗指南作出相应的调整，与时俱进，完善更新。

群雄逐鹿的眼底视界

赵明威 教授

» 基因治疗的进展

“基因治疗的研究探讨在本次会议上可谓风头无两”，赵教授表示，本次ARVO会议上展现的基因治疗进展突破既往的概念，更多采用基因治疗的原理，进行眼内玻璃体腔注射或视网膜下注射，通过腺相关病毒（AAV）载体将治疗药物导入眼内，达到长期释放抗VEGF药物的效果，此类突破极具代表意义。这些进展让人不由想到，我国康弘药业研发的KH631眼用注射液目前也取得了较大的突破，KH631是通过AAV递送目标基因用于治疗nAMD的具有自主知识产权的治疗用生物制品1类新药。KH631眼用注射液以具有自主知识产权的AAV递送系统为基础，在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，在临床前疾病模型中显示出持续疗效。目前KH631眼用注射液在国内外均处于临床试验开展过程中，期待其优异的临床表现。国内外基因治疗百花齐放，令人无比欣喜。

EXG102-031  一款基于AAV载体来治疗湿性老年相关性黄斑变性（wAMD）的基因治疗药物。研究报告其在VEGF-A诱导的渗出性视网膜脱离小鼠模型中，抑制血管渗漏的有效性评估结果非常良好，两种剂型对于视网膜脱离的改善效果可达80%~100%，总体令人满意。

RGX-314  一款潜在的一次性基因疗法，正在被开发用于治疗wAMD、糖尿病视网膜病变（DR）等。目前RGX-314推行通过眼部视网膜下给药、脉络膜上腔给药两种不同给药途径的研究。本次会议报告RGX-314一次视网膜下注射，提供持续治疗效果，对于AMD这类疾病，可以降低长期使用抗VEGF药物的治疗负担。

基因编辑方法更新  对DNA进行编辑会导致基因组永久性改变，而对RNA进行编辑安全且可逆，比较灵活。有学者利用现在成熟的基因编辑技术，对VEGF-A进行RNA沉默，来达到治疗眼底疾病的目的。研究显示，RNA基因编辑技术在小鼠实验动物模型上显示出非常好的潜力。

基因治疗药物玻璃体腔注射进展可喜  迄今为止，基于AAV病毒载体的眼病基因治疗大都采取视网膜下注射。玻璃体腔注射虽已是常规操作，但玻璃体腔注射基因治疗药物有一个无法逾越的障碍——引起眼内炎症反应。本次会议上展现的进展更多集中在探讨玻璃体腔注射基因治疗药物，如何以较低的剂量，更小的眼内炎症反应来解决基因治疗所面临的困境，可喜的是会议上在该方向有突破性的进展，在一些非灵长类动物模型上实现了这一目标；此外有研究者指出，可以在玻璃体腔注射基因治疗药物后一周内采取全身或口服用药，将炎症控制得非常好。这些进展对于眼内基因治疗的途径而言，展现出更宽泛的场景。

» 其他进展

基于RNA干扰（RNAi）技术的药物、非病毒载体的基因治疗、靶向磷脂酰丝氨酸单抗类药物、纳米技术制备的药物等也展示出不俗的进展。生物类似药的临床研究展示出可比拟原研药的安全性和疗效。除了传统的玻璃体腔注射，目前也涌现出一些新兴的眼内给药途径，如脉络膜上腔注射络氨酸激酶抑制剂以治疗黄斑变性，显示出较好的安全耐受性，可以使抗VEGF作用更持久。一项针对65岁以上丹麦公民的全国队列研究，证明长期抗VEGF治疗在心血管疾病和死亡率方面发生率低、安全性佳，为其临床应用带来强大信心。

陆方 教授

本届ARVO会议承袭一贯特色，眼科基础科研如细胞外、细胞内、动物实验、临床前实验、临床试验争相亮相，引人入胜。

遗传性视网膜疾病基因治疗热潮涌动，不同基因治疗、不同导入方式、不同给药途径、不同治疗通路，多种多样的研究均有所突破，进展喜人。

wAMD及DME的基因治疗，是从另一层面针对抗VEGF融合蛋白长期表达的基因疗法，相应报道显示有较好的临床疗效。

针对AMD的治疗，口服药物、滴眼液等创新技术令人大开眼界。AMD滴眼液是一种新型药物制备方式，如何能够增加滴眼液的渗透性、稳定性，使其在眼底大展神威，达到治疗疾病的目的，都是本次会议上非常夺目吸睛、备受关注的内容。

罗静 教授

受益于OCT、OCTA等影像学技术与人工智能（AI）的携同发展，眼底领域的研究与相关分析进行了大量工作，且有不少产出，如高反射点、视网膜积液的AI分析，种种研究在不断向前发展。

中美眼科论坛上，颜华教授、唐仕波教授、张敬法教授都带来了非常精彩的内容，美方的眼科专家也展示了当下一些非常热点的内容，论坛人气非常旺，吸引了大量听众，希望论坛越办越好。

眼底新生血管的治疗仍然是大家关乎的焦点话题，会议上，很多临床研究、真实世界研究，对于新生血管的发病机制与治疗手段的探讨百花齐放，部分内容以专题和播客的形式呈现给大众，使大家对于眼底新生血管性疾病有了更深入的了解，对其未来发展趋势有了更清晰的认识。

马进 教授

与既往ARVO会议一样，AMD依旧是眼底领域的探讨热点。

基因治疗：目前AMD的治疗方式仍主要集中在抗VEGF药物方面，然而此次会议上更振奋人心的进展当属AMD 基因治疗，尤以今年的进展跨越突出，绝大多数在研药物/技术已进入临床试验阶段，目前所显示的结果也令人大喜。这一切进步都得益于AAV载体技术的发展，令人印象深刻的是，通过该技术可在眼内持续分泌并长期释放抗VEGF融合蛋白，该方式组织相容性好、安全性佳，I期临床试验结果令人满意，获得一次治疗长期维持疗效的治疗效果，抵达外源性抗VEGF治疗所未达到的治疗结果，应用前景值得期待。随着AAV载体技术的持续革新，相信AMD基因治疗会带来更多惊喜。

药物研究：利用基因转染的方法，通过AAV载体研发而成的滴眼液也取得突破性进展，该技术将白介素343（IL-343）核输入负调节因子（NRNI）转染为纳米微粒，通过纳米微粒使眼局部药物长期释放，研究显示患者脉络膜和视网膜上药代动力学得到充分体现，AMD滴眼液的初步成效令人鼓舞。干性AMD地图样萎缩的药物治疗也延续了以往的研究方向，集中在免疫代谢调节的巨噬细胞途径。这两个方向的继续追求凸显了眼底疾病治疗亟待攻克的难题。此外，在药物递送系统、新型抗VEGF药物、药物治疗方案等方面众研究者也汇报了系列鼓舞人心的研究成果。

影像学：当下影像学技术的发展对于AMD的贡献远不止诊断这么简单，更多集中于对AMD功能学指标的判断，为判断视网膜代谢是否异常、未来发展趋势的预判提供了更精准的指导。自适应光学系统等影像学技术的进步，可以对视网膜病程进展进行定量/半定量分析，不但能够了解形态学结构的改变，且可以更细化分类感光细胞并分析活体组织的视网膜功能，发挥更高的临床价值，帮助临床做出更精准更个性化的治疗决策。

ARVO参会感悟：师其长技，创新不息

赵明威 教授

ARVO是每年一度、全世界规模最大的视觉与眼科科学研究盛会，每年都有一万以上来自全球各地的眼科学者参加会议。本届会议也充分展示了全球各国在与眼科相关的生物科学基础研究方向上取得了大量突破性的进展，既开拓了眼界，也收获了很多启示与指导，意义重大。

我国的视觉与眼科科学工作者一方面要努力奋进，增加自己的创新研究，另一方面也要与国际同行进行交流，汲取营养，开拓思路和方向；另外，鼓励年轻视觉与眼科科学工作者更多参与到国际学术会议中，方能使自身的科研不断突破，创新不止。

陆方 教授

时隔五六年再次来到ARVO会场，令人喜不自胜。与既往壁报较多的会议设置不同，今年ARVO会议设置的论文分会场更多，口头陈述的交流时间和交流机会更多一些，并提供了更多空间进行提问回答和互动，使听众更深刻理解讲者所报告的研究，挖掘更多研究背后的信息。ARVO会议作为全球最大的眼科基础研究学术会议，为眼科同道提供了非常好的交流空间。既有时常较长、信息量较大的大型学术演讲，也有相对小型的学术报告，鼓励年轻眼科学者趁此时机与同行交流，互相学习、开拓思路。

罗静 教授

随着疫情形势好转，航班恢复，越来越多眼科同道能够参与到国际眼科学术会议当中。“珍惜”是本次会议上所有与会者的一个共同感受，经历三年疫情，使大家更深刻体会到沟通的重要性，很多眼科同道辗转多趟航班来到新奥尔良参加会议，抓紧一切机会与全世界的眼科同行交流创新成果、宝贵经验，深入探讨眼科学术话题。总体而言，收获颇丰、不虚此行。

马进 教授

此行参会，更感学术交流对于眼科学者的重要性。学术会议是眼科学者打开思维、开阔视野的一扇大门，疫情期间，线上会议虽也看得到相应的报道，但往往很难触及其背后深层的更多信息，接受新概念的程度大打折扣。现场会议参会过程中，报告者展示的数据、图像、影像及后续的话题讨论，可以使参会者更深入了解讲者所讲的主题，理解其思维方式和研究方向。

一次次创新尝试，为成就光明道路铺垫了片片砖瓦。创新的道路虽然曲折，但坚定不移地前行一定会有突破与收获，我们期待中国眼科能为世界提供更多的治疗手段。在ARVO这样的大舞台上，唯有谦逊学习、唯有创新自强、唯有砥砺奋进，才能走出自己的成就之路。一如康柏西普在PCV和ROP临床应用当中的节节突破，一如康弘AAV基因治疗药物KH631眼用注射液创新不止、精益求精的卓越追求。期待2024年ARVO会议，看到更多的中国眼科学者现身国际学术舞台，看到更多的中国眼科产品和中国数据亮相世界。

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