加拿大 Recordati Rare Diseases 公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其公司研发的CYSTADROPS?（半胱胺酸滴眼液，浓度为0.37％）。CYSTADROPS?是一种含新型赋形剂的粘性高的滴眼液，可消除胱氨酸贮积症(cystinosis)患者的角膜胱氨酸晶体沉积物。
研究证实，CYSTADROPS可使胱氨酸贮积症患者角膜中的胱氨酸晶体沉积物显着减少，并且是第一个也是唯一一个获得FDA批准的，每天给药四次的半胱胺滴眼液。
胱氨酸贮积症(cystinosis)是一种罕见的遗传性疾病，是一种基因代谢性疾病，可于出生时即患病，因胱氨酸代谢异常导致整个机体广泛的组织和器官胱氨酸晶体堆积，如眼睛、肾脏、肝脏、胰腺、大脑及肌肉等，造成严重的并发症，包括肌肉萎缩、生长迟缓、糖尿病、甲状腺功能低下，最终导致肾衰竭。
胱氨酸贮积症也可对眼睛产生重大影响。Cystinosis Research Network总裁Clinton Moore说，“胱氨酸贮积症患者常有畏光、疼痛等眼睛不适，即使在室内，他们也经常需要戴墨镜，上学校和工作等日常活动更是变得如此艰难”。
有两项临床试验的数据支持FDA对CYSTADROPS?的批准。这两项临床试验均以每天四次（中位数）的频率进行CYSTADROPS?点眼。 在一项随机对照多中心的3期临床试验中，通过共聚焦显微镜（in vivo confocal microscopy，IVCM）分析评估了角膜胱氨酸晶体密度的变化。在CYSTADROPS组中，共纳入15名患者，从基线到治疗后90天，所有参与研究患者的角膜层的IVCM总得分降低了40％。
胱氨酸贮积症患者及其护理人员每天必须管理多种药物。为了减轻其日常负担，加拿大 Recordati Rare Diseases 公司致力于开发一种新的滴眼剂，用于治疗角膜胱氨酸晶体沉积。”首席执行官Andrea Recordati说，“我们很高兴CYSTADROPS?获FDA批准上市，造福患者，这是首款经FDA批准的半胱胺酸滴眼剂，只需每天使用四次即可显著减少角膜胱氨酸晶体沉积。”
在关于CYSTADROPS?剂量-效应临床试验（适应性研究）中，共纳入8名胱氨酸贮积症患者，结果表明，CYSTADROPS?治疗可使胱氨酸贮积症患者IVCM总评分下降30％，并在5年的研究期间一直保持稳定疗效。
关于CYSTADROPS?的安全性研究也在两项临床试验中进行了评估。该药最常见的不良反应有眼痛（刺痛）、视物模糊、眼灼热感、眼红、眼痒、眼睛总是水汪汪的，眼局部或眼睑黏连不适，以及在睫毛上或眼睛周围有药物沉积等。
小结
CYSTADROPS?（0.37％半胱胺酸滴眼液）是一种胱氨酸消耗剂，已获FDA批准用于治疗成人和儿童胱氨酸贮积症患者的角膜胱氨酸晶体沉积。
每天只需使用4次，即在较少的给药频率下，也能保持其药效稳定性，可以显著减少胱氨酸病患者的角膜胱氨酸晶体沉积，很好地改善胱氨酸病患者的眼睛健康。
参考来源：
U.S. FDA Approves CYSTADROPS? (Cysteamine Ophthalmic Solution) 0.37%, A New Practical Treatment Option for the Ocular Manifestations of Cystinosis.
（https://www.aao.org/detail/image.axd?id=c71072db-fc66-4eaf-91b4-bdbaf480eabc&t=637340676803670000）
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条评论
Linda Gareth
2015年3月6日, 下午2:51Donec ipsum diam, pretium maecenas mollis dapibus risus. Nullam tindun pulvinar at interdum eget, suscipit eget felis. Pellentesque est faucibus tincidunt risus id interdum primis orci cubilla gravida.