编者按：作为治疗目前无法治愈的导致视力损伤和失明的视网膜变性疾病的潜在疗法，干细胞移植聚焦了国际领域的大量关注和深入探索。在2025年中国医师协会眼科医师分会年会（COA 2025）上，首都医科大学附属北京同仁医院金子兵教授受邀作题为《干细胞治疗视网膜疾病研究进展》的特邀发言，系统回顾并展望了以诱导多能干细胞（iPSC）为代表的再生医学技术在眼科，尤其是视网膜疾病治疗领域的突破性进展与临床转化路径。

专家简介

金子兵教授

主任医师、博士生导师

首都医科大学附属北京同仁医院党委委员、副院长

眼科细胞基因治疗北京市重点实验室主任

背景：不可逆致盲性眼病的治疗需求迫切

以年龄相关性黄斑变性（AMD）、视网膜色素变性（RP）等为代表的致盲性视网膜疾病，已成为全球性的重大公共卫生挑战。我国“十四五”防盲规划将“一老一少”眼底病列为重点，患者人数庞大，传统治疗手段难以逆转已丧失的视功能，亟需通过再生医学实现组织修复与功能重建。

iPSC技术引领再生医学进入新阶段

自2007年山中伸弥团队发明人诱导多能干细胞（hiPSC）以来，干细胞研究进入全新阶段。全球首个iPSC衍生视网膜色素上皮（RPE）细胞移植（高桥政代团队，2017NJEM）、首个iPSC衍生角膜上皮移植（西田幸二团队）及首个iPSC衍生胰岛细胞移植（中国团队邓宏魁院士等）等重要里程碑，强调眼科因其结构相对独立、免疫豁免性强、细胞需求数量适中、功能评估体系成熟等特点，成为iPSC临床转化的“首发领域”。

视网膜细胞移植：从RPE到感光细胞的跨越

团队长期致力于iPSC来源视网膜细胞的临床前与临床研究。报告详细介绍了：

1.  RPE细胞移植：已完成全球首例自体iPSC来源RPE细胞移植，建立了一套从细胞制备、质量控质、手术植入到术后评估的完整体系，证实其安全性、整合性与功能性。

2.  感光细胞移植 ：随着视网膜类器官技术的成熟，研究者已能从iPSC高效分化出视网膜感光前体细胞。2023年，高桥政代团队报道了首例同种异体iPSC来源视网膜类器官移植治疗晚期RP患者的临床研究结果，术后患者视网膜结构保持稳定，部分视觉功能指标出现改善，标志着神经视网膜移植治疗新时代的开启。

3.  细胞悬液移植技术 ：相较于植片移植，细胞悬液注射更具微创优势，且细胞更容易迁移、整合。团队已在动物模型中验证iPSC来源感光前体细胞通过悬液移植后可部分恢复视觉功能。

挑战与展望

金子兵教授总结认为，干细胞治疗视网膜疾病已展现出明确前景，在细胞来源、纯度、活性、免疫源性、安全性、移植技术、宿主整合及功能评价等全方位优化。他提出未来研究方向应包括：  

- 推进RPE移植向IND临床试验发展；  

- 优化感光细胞移植策略，提高中心视力作为最关键评价指标；  

- 探索基因编辑与干细胞技术结合的综合治疗方案；  

- 加强跨学科合作，推动GMP级细胞产品标准化与临床转化。

此次报告全面展示了我国在干细胞治疗视网膜疾病领域从基础研究到临床探索的系统性工作，为眼科再生医学的进一步发展提供了重要的学术引导与临床借鉴。

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