国际眼科时讯

道阻且长，静待花开：魏文斌教授谈基因治疗在眼底病领域的发展形势

2023-08-25 18:53:00
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编者按：基因治疗作为一种全新的疾病治疗方法，近年来关注热度持续攀升，为难治性疾病带来了新的治疗可能性。那么基因治疗目前在眼底病领域的发展形势如何呢？《国际眼科时讯》有幸在Retina China 2023会议现场就此问题采访首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授，魏文斌教授详细介绍了基因治疗在眼底病领域的应用前景和发展阻碍，为罕见眼底病的治疗点燃了希望之光。

《国际眼科时讯》：

基因治疗等新兴疗法的引入为眼病治疗带来了一些新意，您认为基因治疗在眼科领域开展的必要性是什么？

魏文斌教授：

随着人口老龄化加剧，人们越来越关注眼健康问题。近年来一些眼科新药，如抗血管内皮生长因子（VEGF）使许多眼底疾病得到了很好的治疗，例如年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病性视网膜病变（DR）、视网膜静脉阻塞（RVO）患者经抗VEGF治疗后均可维持较好的视功能，患者的生活质量得以改善。

但是一些遗传性退行性疾病目前尚无有效治疗方法，一些患者自小患病，在他今后几十年的人生中，他本人的生活负担、家庭的负担以及社会的负担都非常沉重，所以这部分患者的眼健康问题值得重点关注。由于这部分人群所患疾病均为罕见疾病，既往研究较少，关注度也较低，而随着医疗技术不断发展，眼科医生对于遗传性退行性疾病的了解越来越深入，基因检测频率也比较高，为基因治疗的开展提供了可能性，也为遗传性退行性疾病患者带来了重见光明的希望。

《国际眼科时讯》：

基因治疗从多年前便开始崭露头角，现在已经变得越来越火热，可否请您介绍一下基因治疗在我国眼底病领域开展的现况？

魏文斌教授：

其实国内眼病的基因治疗起步较晚，国外学者早在70年代就开始大量进行基因治疗相关研究了。2017年美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首个眼科基因药物用于治疗RPE65基因突变导致的视网膜色素变性，开启了全球基因治疗的新时代。自那以后，国内基因治疗相关研究便蓬勃开展起来，目前处于快速发展阶段。我们也期待中国基因治疗研究及其临床应用能够快速缩短与国外的差距，形成独特的产品特色，更好地应用于国内临床工作中。

《国际眼科时讯》：

您认为哪些眼底病患者更适合进行基因治疗，可能通过基因治疗获得更多福音？

魏文斌教授：

一些由于基因突变导致的罕见眼底病（如视网膜色素变性、Leber先天性黑曚）、遗传性黄斑病变、先天性视网膜劈裂等先天性遗传性眼病发病年龄比较早，患者可能一生都将面临盲和低视力困扰。我们非常迫切地希望通过基因治疗改善这部分患者的生活质量，让他们拥有重见光明的希望。从我们目前开展的临床试验来看，其实已经看到了治疗希望，基因治疗Leber遗传性视神经病变、结晶样视网膜色素变性均已取得较好临床结果，相信未来大有可为。

基因治疗也可用于常见病的治疗，例如AMD这类新生血管性疾病，尽管目前抗VEGF治疗可以取得较好治疗效果，但长期、每月的治疗会给患者带来巨大负担，也会给国家医保带来沉重压力。目前基因治疗可通过基因转染技术将抑制新生血管形成的抗体导入视网膜下，不断分泌抗VEGF，从而实现一劳永逸的效果，不再需要长期给药，所以基因治疗在常见病、慢性病的治疗方面同样具有优势。

《国际眼科时讯》：

目前基因治疗相关研究越来越多，您认为基因治疗在眼病治疗中的应用前景如何？现阶段还存在哪些问题需要解决？

魏文斌教授：

基因治疗前景光明，现在国内正式注册的临床试验已经不少，涉及病种至少在10个以上，预计明年可能就会有国内首个基因治疗药物正式面世，所以我对国内基因治疗眼底疾病的未来充满期待。近年来基因治疗处于快速发展阶段，不仅有眼科医生和患者的期待，还有更多企业和科学家们的热情投入，相信基因治疗方面的探索会获得丰硕成果。

在满怀希望的同时也应看到，基因治疗之路依旧漫长，相关研究仍需长期投入，对于疾病病程的了解、基因治疗干预时间点等诸多问题仍有待深入探索，因此基因治疗只是万里长征的第一步，未来的路还很长。基因治疗涉及的主要人群是一些罕见病患者，对于罕见病患者的关注需要更高成本的投入，美国FDA批准的首个基因治疗药物的定价就很贵，中国老百姓难以承受。因此我希望中国的广大企业和科研工作者能与眼科临床工作者一起努力，集合全社会的力量来关注罕见病群体，帮助这部分患者通过基因治疗获得更好的生活质量。

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