编者按：值第19届世界青光眼周之际，全球眼科界再次聚焦这一主要不可逆性致盲眼病的防治进展与前沿探索。随着对疾病发病机制认知的不断深入，青光眼治疗理念正从传统的"压力管理为核心"逐步转向"眼压控制-神经保护-功能修复"三位一体的综合治疗新模式。在这一重要的理念转变与临床实践发展背景下，神经保护领域近年来取得了一系列突破性进展，包括新型药物递送系统、基因编辑技术、干细胞疗法及人工智能预测模型等创新手段不断涌现，正在重新定义疾病的治疗范式与临床管理路径。近期结束的APAO 2026会议上，《国际眼科时讯》特邀澳大利亚眼科研究中心Keith MARTIN教授，就这一变革性理念如何重塑临床实践路径，为优化患者长期视力预后、改善治疗结局提供新的战略支点与方向进行了深入探讨。

《国际眼科时讯》：与单纯降低眼压的传统疗法相比，您认为针对视神经保护和再生的策略，其最大价值体现在哪里？

Keith MARTIN教授

降低眼压仍将是青光眼治疗的基石。所以，我们正在开发的并非替代疗法，而是补充疗法，旨在为那些仅靠降眼压不足以阻止视力恶化的患者带来获益。我们知道，即使在眼压得到良好控制的情况下，仍有相当比例的青光眼患者，估计在10%至15%之间，会经历疾病进展，部分最终可能导致单眼失明。所以，我们正在开发的方法，正是为了预防这些患者失明。这可能意味着，他们或许能耐受稍高一些的眼压，而不必强求降至极低的水平。这些本质上都是神经保护的辅助疗法。

《国际眼科时讯》：在视神经保护与修复的背景下，基因疗法主要通过哪些关键生物学通路发挥作用？目前最具前景的治疗靶点主要有哪些？

Keith MARTIN教授

有许多不同的方法都很有前景。我们研究的主要方向是，对于大多数青光眼而言，并不存在单一基因缺陷（部分家族性青光眼除外）。因此，我们尝试做的是上调保护性通路，使视网膜神经节细胞更具韧性和抵抗力。我们发现其中特别有效的一条是通过基因疗法增强脑源性神经营养因子信号传导。这是我此前从事基因治疗研究的一个方向，所以我认为它很有前景。这或许与我的个人研究背景有关，但保护视网膜神经节细胞还有其他途径。我们同样参与了一项大型国际临床试验，研究维生素B3（烟酰胺）作为青光眼保护剂的应用。我们已深入参与该试验，并非常期待看到最终结果。

《国际眼科时讯》：目前对于神经营养因子在青光眼性视神经损伤中的作用是否已有充分理解？哪些特定因子在临床转化方面显示出最大潜力？

Keith MARTIN教授

我们一直在学习神经营养因子的作用机制。神经营养因子是一个大家族，其中许多对不同类型的神经细胞有影响。在眼部，脑源性神经营养因子非常重要，但也有一些非常有趣的研究关注神经生长因子的保护作用，以及睫状神经营养因子（CNTF）——这是一种细胞因子，其作用模式也与生长因子相似。因此，目前正在进行一系列不同的研究，如果能推动更多研究进入临床试验阶段，那将是非常好的。

《国际眼科时讯》：展望未来五到十年，您认为基因疗法是否有潜力从根本上改变青光眼视力丧失的自然病程?

Keith MARTIN教授

我非常希望如此。我认为基因治疗技术发展迅速，在单基因缺陷疾病中已显示出良好的成功案例。相关领域的活动非常活跃。例如，在年龄相关性黄斑变性领域，我认为一旦基因治疗开始应用于常见的眼科疾病，其成本有望下降。这存在规模经济效应，而且随着新型载体技术的出现，有可能以比过去更具成本效益的方式生产载体，包括非病毒载体。因此，我乐观地认为，我们将看到基因治疗在青光眼等常见疾病以及罕见的遗传性视网膜疾病中取得进展。

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