编者按:随着科技的不断进步和医学领域的飞速发展,中国眼科青年医师正在世界舞台上崭露头角,凭借扎实的医学素养、独特的创新思维以及勇于挑战的精神,获得了国际社会广泛的赞誉和高度评价。这些才华横溢的青年才俊正在用他们的智慧和力量,推动着中国眼科医学的蓬勃发展。在近期召开的Euretina 2023会议上,首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授团队的王锦园医师公布了中国首个hESC-RPE治疗干性AMD临床试验结果,受到了与会人员的高度关注。这一成果不仅标志着中国眼科医学领域在干性AMD治疗方面取得了重大突破,也为全球眼科医学的发展提供了新的思路和方法。
中国首个hESC-RPE治疗干性AMD临床研究结果
干性年龄相关性黄斑变性(AMD)是老年人视力丧失的主要原因之一,目前尚无针对不可逆黄斑萎缩的有效治疗方法。应用视网膜色素上皮(RPE)细胞移植取代受损的RPE细胞,已成为干性AMD患者有前景的治疗方法,近年来进展喜人。首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授团队与中国科学院动物研究所周琪研究员团队合作开展了一项单中心、纵向、前瞻性研究,对干性AMD患者进行了人胚干细胞来源的RPE(hESC-RPE)细胞的视网膜下腔注射移植,以评估hESC-RPE细胞移植作为干性AMD治疗策略的安全性和有效性。Euretina 2023会议上,第一作者王锦园医师首次展示了该临床研究的前期结果。
研究方法
研究入组了4例符合纳入排除标准的受试者,每位受试者的治疗眼接受了玻璃体切除术,并在预先选定的黄斑周边区域视网膜下注射了1.5×105个hESC-RPE细胞(0.1mL),未接受治疗的对侧眼作为对照。2例受试者的眼内填充物为硅油,分别在术后12个月和6个月取出。围手术期,所有受试者均使用他克莫司(剂量为0.03~0.05mg/kg/d,用药时间为术前3天至术后38天,共6周)和糖皮质激素(手术当天至术后58天,剂量从40mg/d逐渐减至2mg/d,逐周递减)。所有受试者均接受全身及眼科检查,并进行了至少为期12个月的随访。
研究结果
随访期间观察到的不良事件,主要包括白细胞增多、眼压升高、黄斑水肿和视力下降。根据彩色眼底照片(CFP)显示术后无出血。2例无硅油填充的受试者,视网膜下悬液完全吸收时间分别为术后5天和17天。术后14~17天,所有治疗眼移植区开始出现不同程度的视网膜下色素沉着,色素沉着范围逐渐变大、颜色逐渐变深,至末次随访仍持续存在。光学相干断层扫描(OCT)检测到RPE层的小的高反射沉着。所有治疗眼的多焦视网膜电图(mfERG)反应密度数值均有改善。值得注意的是,2例受试者的黄斑中心凹厚度(CFT)和中心凹体积(CFV)增加;其中1例受试者的视网膜和脉络膜灌注区持续扩大至末次随访;另一例受试者的脉络膜血管指数(CVI)和脉络膜血管容积(CVV)增加。
研究结论
结果表明,hESC-RPE视网膜下移植是治疗干性AMD患者的一种安全、耐受性良好的方法。
小结:这项研究是中国首个针对干性AMD患者的hESC-RPE治疗临床研究。hESC-RPE的安全性得到了证实,没有试验药物相关的不良事件。长期(1-4.5年)观察结果显示,在4例受试者中,有1例表现出BCVA升高,且未治疗的眼睛BCVA下降,这表明了初步的有效性。CFP显示,从W2左右开始出现视网膜下色素沉着,随着随访时间的延长,色素沉着变大、变暗,可推测移植的细胞一直存在并向周围迁移。从自发荧光照相的历次随访变化,OCT在RPE层显示色素区域的高反射信号,可推测注入的移植细胞发挥其功能。hESC-RPE视网膜下移植治疗干性AMD安全、耐受性良好,并初步观察到一定的有效性,需要进一步长期观察和更多的研究对象来证实这些发现。
第一作者:Jinyuan Wang (CHINA)
共同作者: Chuqiao Liang (CHINA), Lei Wang (CHINA), Xuhan Shi (CHINA), Yu Feng (CHINA), Yang Li (CHINA), Liu Wang (CHINA), Yanni Yan (CHINA), Chang Shen (CHINA), Liyun Jia (CHINA), Yang Li (CHINA), Jie Hao (CHINA), Wei Li (CHINA), Baoyang Hu (CHINA), Qi Zhou (CHINA), Wenbin Wei (CHINA)
王锦园医师专访:中国青年医师在世界舞台上崭露头角,少年强则国强!
Euretina 2023会议现场,《国际眼科时讯》有幸采访到了王锦园医师,请她分享了关于Euretina 2023之旅的心得体会。
《国际眼科时讯》:非常高兴看到中国青年眼科医师在Euretina 2023国际大会学术舞台上的活跃身影。请介绍下本次会议上您分享的学术内容。
王锦园医师:在2023年的Euretina会议上,我汇报了我们团队和中国科学院动物研究所合作研究的人胚干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗晚期干性AMD患者的初步研究成果。这项研究纳入了四例晚期干性AMD患者,均进行了人胚干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗,每位患者都接受了一年以上的随访,其中随访时间最长的一例患者已超过四年。长期随访结果表明,人胚干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗晚期干性AMD在改善患者视力和生活质量方面具有一定的效果,同时在形态学方面也观察到了明显的改善。
《国际眼科时讯》:此次前来参会,您有哪些比较关注的研究主题和热点呢?
王锦园医师:通过仔细阅读会议议程,我了解到本次会议涉及了许多备受关注的热点话题。其中,我最关注的是地图样萎缩这一议题。本次会议将地图样萎缩作为热点话题之一,为与会者提供了一个宝贵的平台,可以深入探讨该领域的最新前沿进展。此外,我还关注了成人高度近视、欧洲跨国多中心研究、人工智能在眼底疾病的辅助诊断最新进展等热点话题。
《国际眼科时讯》:能否谈谈此次参加会议的感受?
王锦园医师:对我而言,本次会议最直观的感受是紧凑而高效。本次会议为与会学者提供了一个极具启发性的讨论平台,所有与会学者全神贯注,积极参与讨论。在会议大厅内外,随处可见座位区和学术讨论区被充分利用,且无一空缺。众多学者手持笔记本电脑,积极地进行讨论,展现了浓厚的学术氛围。
《国际眼科时讯》:国内很多眼科前辈都支持和鼓励青年眼科医师积极踊跃参与国际会议,请介绍一下您在前沿学术方面的学习经验?
王锦园医师:作为一位中国的青年学者,我深知青年学者必须具备三个关键技能:出色的写作能力、卓越的演讲技巧和良好的社交能力。在国际会议中,这些技能可以得到极好的磨练。在此,我强烈鼓励青年医师和青年学者踊跃参与到国际学术会议中,让更多中国学者的优秀研究成果在国际舞台上得以展现!
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Linda Gareth
2015年3月6日, 下午2:51Donec ipsum diam, pretium maecenas mollis dapibus risus. Nullam tindun pulvinar at interdum eget, suscipit eget felis. Pellentesque est faucibus tincidunt risus id interdum primis orci cubilla gravida.