编者按:糖尿病性黄斑水肿（DME）是糖尿病视网膜病变的常见并发症，也是致使糖尿病患者视力受损的主要原因，更是可预防性视力丧失的关键因素。据全球范围统计，约有2100万人罹患DME，经估算，其在所有糖尿病患者中的占比约为5.5% ～ 7.4%。回顾过去二十年，全球2型糖尿病患病率呈现出显著增长态势。在此形势下，DME的防治工作面临着愈发严峻的挑战。为了更有效地应对这一挑战，迫切需要更为先进的疾病管理工具，尤其是精准有效的治疗反应预测指标。近期，George Magrath等人开展了一项具有重要意义的研究。该研究聚焦于利用在光学相干断层扫描（OCT）图像上训练的深度学习模型，旨在探索使用基线OCT数据预测哪些接受治疗的DME患者会对单次抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗产生应答反应，研究相关结果已发表于Am J Ophthalmol杂志。

探秘DME病理机制与抗VEGF治疗现状

目前，针对DME的研究，主要聚焦于VEGF在其发病过程中所发挥的作用。VEGF是一种高度特异性的促血管内皮细胞生长因子，它能够加剧视网膜的炎症反应，导致血管通透性增加以及液体渗漏。而这些病理改变，恰恰是DME的典型特征。

在治疗方面，玻璃体腔注射抗VEGF药物已成为DME的一线治疗策略。一般而言，患者需要每月进行一次注射，并且至少连续注射3次，之后才能对治疗效果进行评估。抗VEGF治疗在一定程度上能够改善部分患者的解剖结构和功能预后。然而，据相关报道，有30% ～50%的DME患者对该疗法反应欠佳。对于这部分患者，最终需要考虑采用替代治疗方案，目前通常选择的是靶向炎症细胞因子的糖皮质激素注射治疗。而一系列抗VEGF治疗不仅需要患者投入大量的时间，还会带来沉重的经济负担。基于此，Maeda等学者提出：“从减轻患者负担的角度考虑，越早预测治疗效果越为理想状态。倘若能够仅依据首次注射后的反应就准确预测最终疗效，那将是最为理想的情况。”

深度学习CNN模型：预测初治DME抗VEGF单次治疗应答效果

为实现尽早预测抗VEGF治疗DME疗效的目标，研究人员引入人工智能技术，利用卷积神经网络（CNN），基于OCT数据预测初治DME患者对单次抗VEGF注射治疗的疗效反应。该研究为单中心研究，以新确诊DME且接受玻璃体腔抗VEGF注射治疗的患者为研究对象，入组需满足确诊时进行基线OCT扫描、首次抗VEGF注射后1个月进行随访OCT扫描，排除既往有抗VEGF治疗史、缺乏必要OCT数据、合并黄斑变性及其他视网膜疾病引发黄斑水肿的患者，最终纳入53例患者的73只患眼。研究人员比较了基线OCT扫描与首次抗VEGF注射后约1个月的随访OCT扫描，计算中央视网膜厚度（CST）差值，并将其作为标签输入CNN系统，训练其仅凭基线OCT扫描预测抗VEGF治疗反应。主要观察指标为CNN对抗VEGF治疗反应的预测能力，其中治疗有效定义为CST减少10μm或以上。

研究结果显示，根据两次OCT扫描的CST差值，57只眼被判定为对首次抗VEGF注射治疗应答，16只眼无应答；仅分析各眼基线OCT扫描时，训练后的CNN模型预测治疗反应的曲线下面积（AUC）为0.81。进一步相关性分析发现，当基线CST > 325 μm时，CNN对治疗反应的预测准确性更高（AUC 0.85），而基线CST ≤ 325 μm时预测AUC为0.73，且与仅基于基线CST的分类模型（AUC 0.59）相比，CNN的AUC（0.81）显著更优（P = 0.029）；在设定阈值下，CNN正确识别了57只应答者眼中的45只（灵敏度78.9%），以及16只无应答者眼中的11只（特异度68.8%）。此外，数据集层面的激活图表明，视网膜色素上皮（RPE）上方的颞侧黄斑区域对预测治疗反应具有最强的判别能力。

该研究表明，基于分层分割预处理的深度学习CNN模型，在预测初治DME患者对抗VEGF药物单次注射治疗的应答反应方面展现出强大的预测能力。结合临床评估，该模型或可帮助优化治疗决策，尤其是针对预计对抗VEGF治疗反应欠佳的至少30%患者群体。

小结:尽管这项研究可能不会立即改变当前的临床实践，但它充分展示了深度学习模型的潜力，为DME患者提供预后信息，有望在未来成为DME治疗管理中的重要工具。随着技术的不断发展和研究的深入，该模型有望进一步完善，为DME患者带来更加精准、有效的治疗方案。

参考文献：Magrath G, Luvisi J, Russakoff D, Oakley J, Say EA, Blice J, Jayagopal A, Tucker S, Loayza A, Baker GH, Obeid JS. Use of a Convolutional Neural Network to Predict the Response of Diabetic Macular Edema to Intravitreal Anti-VEGF Treatment: A Pilot Study. Am J Ophthalmol. 2025 Feb 20;273:176-181. doi: 10.1016/j.ajo.2025.02.017. Epub ahead of print. PMID: 39986639.

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