编者按：随着全球糖尿病患者数量不断激增，糖尿病视网膜病变的发病率与致盲率也一路攀升，传统治疗手段在疗效与长期安全性上遭遇双重困境，亟待突破。7月30日，第43届美国视网膜专家学会（ASRS 2025）年会盛大启幕。此次会议广聚全球顶尖专家，围绕视网膜相关疾病的发病机制、多模态影像诊断技术革新，以及基因治疗、干细胞疗法、新型药物递送系统等前沿领域深入研讨。会议上，众多研究团队围绕“糖尿病视网膜病变”这一热点、焦点话题，展示了一系列突破性的研究成果，有望为该领域带来全新曙光。

单次注射阿西替尼水凝胶（OTX-TKI）后，糖尿病视网膜病变患者视网膜渗漏的纵向定量评估

视网膜血管渗漏的动态变化是监测非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）疾病进展的早期指标：若渗漏增加，可能预示着病情正朝着增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）的方向恶化；反之，渗漏减少不仅有助于延缓视力丧失的进程，还能提升疾病管理效果，并为评估治疗疗效提供重要依据。本研究旨在深入探究NPDR患者接受单次玻璃体内注射OTX-TKI治疗后，12个月内视网膜血管渗漏的纵向演变规律。

研究人员对1/2期HELIOS试验进行事后分析，该随机对照研究纳入糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）43或47级的NPDR患者（OTX-TKI组N=14，安慰剂组N=8）；排除存在中心受累型糖尿病黄斑水肿（CI-DME）、研究眼最佳矫正视力＜69个ETDRS字母、研究眼OCT黄斑中心凹厚度（CST）≥320μm、12个月内接受过全身/眼内抗VEGF治疗以及糖化血红蛋白＞12.0%的病例。研究允许根据预设标准进行挽救治疗（抗VEGF药物）。采用基于机器学习的分割平台结合认证读片员验证，对筛选期、24周和研究结束时通过荧光素血管造影（FA）获取的影像进行盲态评估，定量视网膜渗漏面积占比（渗漏指数）。

研究期间，OTX-TKI组和安慰剂组均未使用抗VEGF挽救治疗。研究结束时，OTX-TKI组总渗漏面积减少19.2mm²，渗漏指数从7.4%改善至3.9%；周边部渗漏面积减少14.8mm²，渗漏指数从6.7%降至3.5%；后极部渗漏面积减少4.5mm²，渗漏指数从11.3%降至6.3%。安慰剂组总渗漏面积增加17.8mm²，渗漏指数从3.6%升至7.4%；周边部渗漏面积增加13.8mm²，渗漏指数从3.3%升至6.8%；后极部渗漏面积增加4.0mm²，渗漏指数从5.0%升至9.9%。

研究意义：单次玻璃体内注射OTX-TKI可为NPDR患者提供长达12个月的视网膜总渗漏、周边及后极部渗漏参数的持续改善。这些发现支持OTX-TKI作为糖尿病视网膜病变长效治疗方案的潜力。

讲题：Longitudinal Quantitative Ultra-Widefield Retinal Leakage Assessment in Diabetic Retinopathy Following a Single Axitinib Hydrogel (OTX-TKI) in the HELIOS Trial

报告者：Katherine Talcott

评估Avoralstat在成熟兔视网膜新生血管和血管渗漏模型中的作用

糖尿病黄斑水肿（DME）发病机制复杂，抗VEGF治疗对部分患者疗效有限。高血糖会损伤视网膜血管内皮，导致XII因子激活为XIIa，进而激活血浆激肽释放酶（pKal），产生诱发血管渗漏的缓激肽。在DME患者的玻璃体液中，检测到pKal水平升高。本研究通过成熟血管渗漏模型（DL-AAA）诱导兔等多项临床前实验，探索新型血浆激肽释放酶强效抑制剂Avoralstat的疗效、作用持续性及暴露特征。

研究人员采用DL-AAA诱导的兔模型，对实验兔双眼分别注射不同剂量的Avoralstat（0.05mg/眼、0.25mg/眼、2mg/眼）或安慰剂（每组6只兔），并于给药前以及给药后第1、2、3周进行全面的眼科检查与荧光素血管造影，利用OCT设备结合ImageJ软件对视网膜血管渗漏情况进行定量分析。同时，为评估药物暴露的持续性，研究人员向新西兰白兔的脉络膜上腔注射不同剂量的Avoralstat（1mg、2mg、4mg），并在给药后的第2、29、85、180天检测其视网膜中的药物浓度（每组4只兔眼）。

给药6天后，所有Avoralstat剂量组荧光素渗漏显著减少，而安慰剂组持续存在渗漏（P<0.005），且疗效持续至少3周（P≤0.0002）。视网膜药物浓度在180天内持续高于Avoralstat的90%有效浓度（EC90），提示单次注射Avoralstat疗效可持续≥6个月。

研究意义：脉络膜上腔注射Avoralstat通过抑制激肽释放酶-缓激肽通路减少血管渗漏，印证了该通路在黄斑水肿中的作用。血浆激肽释放酶抑制剂为DME治疗提供了新思路，长效剂型可显著降低注射频率和总次数，减轻患者和医疗系统负担。后续将开展Avoralstat治疗DME的1期安全性研究。

讲题：Suprachoroidal Avoralstat, a Plasma Kallikrein Inhibitor, Stops Vascular Leakage in a Well-Established Rabbit Model

报告者：Dilsher Dhoot

小结

OTX-TKI与Avoralstat的研究成果为糖尿病视网膜病变治疗提供了全新思路与方法。随着ASRS 2025会议的进行，相关研究有望得到更深入交流与探讨。后续进一步的临床研究将明确其安全性和有效性，推动相关疗法早日应用于临床，为患者减轻病痛，改善视力预后，开启糖尿病视网膜病变治疗的新时代。

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