编者按：神经眼科作为沟通视觉系统与中枢神经的桥梁，其疾病谱横跨视神经病变至脑血管事件。长期以来，该领域深陷诊断依赖有创操作、治疗手段匮乏、功能恢复难以量化等多重困境。2026年6月26日至29日，第40届世界眼科大会（WOC 2026）于布拉格召开，多项神经眼科领域的突破性研究集中亮相：人工智能实现脑卒中风险的无创预警，Leber遗传性视神经病变（LHON）基因治疗的长期疗效获进一步确证，甲状腺眼病（TED）患者的生活质量得到显著改善，颅脑损伤眼部表现的流行病学特征的系统描述。这些成果标志着神经眼科正加速跨越从“经验性诊疗”迈向“精准化、可量化、可预测”的全新范式。

从视网膜到大脑：AI驱动眼底图像分析预测脑卒中风险

脑卒中是全球致残和致死的首要原因之一，早期风险识别对于改善预后至关重要。然而，传统风险评估手段依赖有创检查或昂贵的神经影像学设备，难以在人群层面大规模推广。本研究旨在利用眼底图像作为窥视脑血管健康的“窗口”，开发一种无创的脑卒中风险预测系统。

研究数据集包含来自5,000例患者的35000张免散瞳眼底图像，由眼科专家完成血管、微动脉瘤、渗出及出血的分割标注。经CLAHE算法增强图像质量后，研究采用ResNet50对500张图像进行分类训练（400张训练/100张测试），UNet++对100张图像进行血管与病灶分割，提取包括视网膜中央动脉等效值（CRAE）、视网膜中央静脉等效值（CRVE）、动静脉比值（AVR）、血管迂曲度、分支角度及分形维度等生物标志物。最后，采用随机森林模型将脑卒中风险分层为轻度、中度、重度和极重度四个等级。

【主要发现】

• 特征重要性分析显示，硬性渗出特征是预测卒中严重程度的强相关指标。病灶总面积百分比是最重要的预测因子（28%），其次是病灶数量（22%）和空间分布（18%）。病灶距视盘距离具有中等重要性（15%），而圆形度和密度分别占12%和5%。

• UNet++分割实现了精确量化，显示出与微血管渗漏的强相关性。

• 随机森林模型在严重程度分级中准确率达89%，确立了硬性渗出作为评估脑血管不稳定性的可靠生物标志物。

【临床启示】

本研究证实了眼底成像作为脑卒中风险无创预测工具的可行性。通过将深度学习分类与分割技术相结合，该框架能够在临床症状出现之前识别包括血管管径变异、迂曲度增加、微动脉瘤、渗出及出血在内的多种微血管异常。整合这些生物标志物可实现全面的风险分层，为人群筛查和早期干预提供了一种可规模化推广的方法。

标题：From Retina to Brain: Predicting Stroke Risk Using AIPowered Fundus Image Analysis

作者：M. Dickson, G. S Pillai

双侧注射Lenadogene Nolparvovec基因治疗LHON的长期获益

Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种以双侧视力急剧下降为特征的线粒体遗传病，其中m.11778G>A MT-ND4突变是最常见的致病位点。Lenadogene Nolparvovec（LN）是一种基于AAV2载体的基因治疗药物，旨在为携带该突变的患者提供功能性ND4基因。

基因治疗的长期疗效与安全性是临床转化的关键考量。为评估双侧注射LN基因疗法对MT-ND4 LHON患者疗效与安全性，研究人员设计了REFLECT研究。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，首发病眼均接受LN基因治疗，对侧眼随机接受LN或安慰剂注射，并报告该试验给药后5年的最终数据。

【主要发现】

• 48例患者接受双侧治疗，50例接受单侧治疗。双侧治疗组患者，首发病眼与对侧眼从最低点到5年的平均最佳矫正视力改善分别为 0.38 LogMAR（+19个ETDRS字母） 和 0.35 LogMAR（+18个ETDRS字母）；单侧治疗组分别为0.40 LogMAR（+20个字母）和0.28 LogMAR（+14个字母）。

• 5年随访时，75%的双侧治疗组患者与60%的单侧治疗组患者至少一眼达到临床相关的视力恢复（定义为较最低点恢复≥0.3 LogMAR）。69%的双侧治疗组患者与66%的单侧治疗组患者在至少一只眼中获得了≥0.3 LogMAR（+15个字母）的视力提升。

• 总体而言，LN的安全性表现良好，双侧与单侧治疗组之间不良事件发生率无差异。

【临床启示】

REFLECT研究5年最终结果确认了LN基因治疗对MT-ND4 LHON患者的长期获益/风险比。与单侧给药相比，双侧LN给药为患者带来了额外的视力获益。

标题：Longterm Benefit of Bilateral Injection of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy

作者：P. Yu-Wai-Man, N. J. Newman, P. S. Subramanian, S. Thornton, A.-G. Wang, S. P. Donahue, B. P. Leroy, V. Carelli, V. Biousse 4, C. Vignal-Clermont, A. A. Sadun, R. C. Sergott, G. Rebolleda Fernández, B. K. Chwalisz, R. Banik, M. Taiel, J.-A. Sahel 

THRIVE试验15周结果：Veligrotug治疗中重度活动性TED的生活质量结局

TED是一种致残性的自身免疫性疾病，不仅损害视功能，更严重影响患者的日常活动与心理健康。Veligrotug是一种全拮抗剂人源化抗IGF1受体单克隆抗体。III期随机对照试验（THRIVE）旨在评估Veligrotug在活动性TED患者中的疗效、安全性及Graves眼病生活质量（GO-QOL）改善情况。

研究纳入中重度活动性TED成年患者（发病≤15个月，突眼≥正常值3mm，临床活动评分CAS≥3），随机接受10 mg/kg Veligrotug或安慰剂静脉输注，每3周一次，共5次。通过第15周的疗效、安全性及GO-QOL评分较基线的平均变化（探索性终点）进行评估。预设GO-QOL较基线变化8分为最小临床重要差异，分值越高改善越显著。

【主要发现】

• 共113例患者接受治疗（Veligrotug组n=75，安慰剂组n=38）。

• 第15周时，Veligrotug组在突眼、复视及CAS方面均较安慰剂组有统计学显著改善（P<0.0001），并转化为具有临床意义的生活质量改善。

• GO-QOL基线值在两组间均衡。第15周时，Veligrotug组GO-QOL评分较基线的改善幅度显著优于安慰剂组（名义P<0.001）：综合评分（17.3 vs 2.9）、视觉功能子量表（16.5 vs 2.3）外观子量表（18.1 vs 3.6）。

• 在视觉功能子量表中，驾驶、感觉受限和阅读在基线时被最多患者评为“严重受损”。至第15周，Veligrotug组中基线即存在严重受限的患者有60-80%在这些活动中获得改善，而安慰剂组仅为0-43%。

• 大多数不良事件为轻度，未发生治疗相关的严重不良事件。

【临床启示】

在活动性TED患者中，Veligrotug 10 mg/kg每3周静脉注射一次，共5次，可显著改善TED体征/症状，并带来具有临床意义的生活质量改善，安全性总体良好。尤为重要的是，大多数在驾驶、阅读等日常活动中最受困扰的患者，在接受Veligrotug治疗后实现了功能改善，凸显了该治疗对患者实际生活的深远影响。

标题：Quality of Life Outcomes with Veligrotug in Active Thyroid Eye Disease (TED): 15Week Results from THRIVE Trial

作者：V. Lee, A. M. Garrido-Hermosilla, P. Saeed, M. Schittkowski, J. Vicente Andreu, E. Bertelmann, E. Eade, M. Pérez-López, M. Sales-Sanz, P. Rodien, A. Pajak, A. Narvekar

尼日利亚颅脑损伤患者的眼部表现：一项医院为基础的横断面研究

颅脑损伤是全球范围内导致死亡和残疾的重要原因，眼部作为颅脑的“前哨”器官，常常在损伤中受累，但相关流行病学数据在发展中国家较为匮乏。本研究旨在描述尼日利亚Aminu Kano教学医院颅脑损伤患者的眼部表现，并识别其与创伤性脑损伤严重程度的关联模式。

本研究为一项基于医院的横断面研究，纳入322例确诊颅脑损伤的患者。采用问卷收集社会人口学信息及眼部病史（意识不清者由照护者提供）。所有患者接受结构性眼科与神经系统检查，并回顾性分析可用CT扫描以识别眶骨骨折。数据采用SPSS version 25分析，格拉斯哥昏迷量表（GCS）评分与眼部表现的关联采用卡方检验，P<0.05为有统计学意义。

【主要发现】

• 参与者年龄范围为1至78岁，平均年龄28.21±14.74岁。20-29岁年龄组受伤比例最高。男性占多数（男女比2.7:1）。66%的患者在伤后24小时内就诊。

• 73%的病例存在眼部表现。其中，软组织损伤占61.8%，神经眼科表现占31.7%。眶骨骨折占7.8%，以额骨骨折最为常见。眶周瘀斑和结膜下出血是最常见的软组织损伤，而视乳头水肿和瞳孔异常是最常见的神经眼科表现。

• 软组织损伤与GCS分级呈显著相关（X²=10.868, P<0.004），神经眼科表现与颅脑损伤严重程度的关联更为显著（X²=42.189, P<0.001）。

• 本队列死亡率为10.2%。

【临床启示】

在该中心，颅脑损伤患者的眼部表现极为常见，且与颅脑损伤严重程度呈现明确的关联。这一发现强调了早期眼科会诊在颅脑损伤多学科管理中的核心价值，不仅有助于准确评估伤情严重程度，更能为幸存者降低视力丧失风险。

标题：Ocular Findings in Patients with Head Injury at Aminu Kano Teaching Hospital, Kano, Nigeria

作者：M. S. Kurawa, M. Ahmad, R. Y. Sani, L. Abdu 

小结

WOC 2026 的神经眼科研究表明：这一细分领域正加速脱离“辅助诊断”的传统定位，转而成为连接全身慢病管理的关键入口。从人工智能影像分析到基因治疗，再到生物标志物导向的临床试验，全球研究者正不约而同地将目光投向“跨界”与“量化”。无论来自欧美还是亚非的研究团队，都在试图证明同一个命题：神经眼科的诊疗逻辑已从经验依赖转向数据驱动。这种全球同步的范式迁移，或许比单项研究的突破更值得关注。

来源：WOC 2026 官网

声明：本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。