国际眼科时讯

Euretina中国之声丨北京同仁医院魏文斌教授团队、王锦园医师公布中国首个hESC-RPE治疗干性AMD临床试验结果！

2023-10-06 18:53:00
315 Views

编者按

干性年龄相关性黄斑变性(AMD)是老年人视力丧失的主要原因之一，目前尚无针对不可逆黄斑萎缩的有效治疗方法。应用视网膜色素上皮(RPE)细胞移植取代受损的RPE细胞，已成为干性AMD患者有前景的治疗方法，近年来进展喜人。首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授团队开展了一项单中心、纵向、前瞻性研究，对干性AMD患者进行了人类胚胎干细胞源性RPE（hESC-RPE）细胞的视网膜下腔注射移植，以评估hESC-RPE细胞移植作为干性AMD治疗策略的安全性和有效性。Euretina 2023会议上，第一作者王锦园医师首次展示了该重大临床试验的结果，快随小编一起围观学习。

研究方法

研究选取了4例符合纳入排除标准的受试者（P1、P2、P3、P4），每位受试者的治疗眼接受了玻璃体切除术，并在预先选定的黄斑周边区域视网膜下注射了1.5×105个hESC-RPE细胞（0.1mL），未接受治疗的对侧眼作为对照。P1和P2受试者的眼内填充物为硅油，分别在术后12个月和6个月取出。围手术期，所有受试者均使用他克莫司（剂量为0.03～0.05mg/kg/d，用药时间为术前3天至术后38天，共6周）和糖皮质激素（手术当天至术后58天，剂量从40mg/d逐渐减至2mg/d，逐周递减）。所有受试者均接受全身及眼科检查，并进行了至少为期12个月的随访。

研究结果

随访期间观察到的不良反应，主要包括白细胞增多、眼压升高、黄斑水肿和视力下降。根据彩色眼底照片（CFP）显示术后无出血。2例无硅油填充的受试者（P3、P4），视网膜下悬液完全吸收时间分别为术后5天和17天。术后14～17天，所有治疗眼移植区开始出现不同程度的视网膜下色素沉着（P1：15天，P2：15天，P3：14天，P4：17天），色素沉着范围逐渐变大、颜色逐渐变深，至末次随访仍持续存在。光学相干断层扫描（OCT）检测到RPE层的小的高反射沉着。治疗眼与对侧眼之间的最佳矫正视力（BCVA）[使用ETDRS字母表]变化无统计学差异（P=0.065）。所有治疗眼的多焦视网膜电图（mfERG）反应密度均有显著改善，但与对侧眼之间无统计学差异（P=0.723）。值得注意的是，P3和P4的黄斑中心凹厚度(CFT)和中心凹体积（CFV）增加；P3的视网膜和脉络膜灌注区持续扩大至末次随访；P4的脉络膜血管指数（CVI）和脉络膜血管容积（CVV）增加。

研究结论

结果表明，hESC-RPE视网膜下移植是治疗干性AMD患者的一种安全、耐受性良好的方法。

小结

这项研究是中国首个针对干性AMD患者的hESC-RPE治疗临床试验。hESC-RPE的安全性得到了证实，没有药物相关的不良反应。长期观察结果显示，在4例受试者中，有1例表现出BCVA升高，且未治疗的眼睛BCVA下降，这表明了初步的有效性。CFP显示，从W2左右开始出现视网膜下色素沉着，随着随访时间的延长，色素沉着变大、变暗。从自发荧光照相的历次随访变化，可推测注入移植细胞的状态和功能。OCT在RPE层显示色素区域的高反射信号。需要进一步长期观察和更多的研究对象来证实这些发现。

第一作者：Jinyuan Wang (CHINA)

共同作者: Chuqiao Liang (CHINA), Lei Wang (CHINA), Xuhan Shi (CHINA), Yu Feng (CHINA), Yang Li (CHINA), Liu Wang (CHINA), Yanni Yan (CHINA), Chang Shen (CHINA), Liyun Jia (CHINA), Yang Li (CHINA), Jie Hao (CHINA), Wei Li (CHINA), Baoyang Hu (CHINA), Qi Zhou (CHINA), Wenbin Wei (CHINA)

专家简介

魏文斌

首都医科大学附属北京同仁医院副院长，眼科学院副院长，博士生导师。国内外著名眼底病专家。国家卫生计生委突出贡献中青年专家，享受国务院政府津贴。白求恩奖章获得者、全国医德楷模荣誉称号获得者，中央保健会诊专家。入选首批国家级和北京市新世纪“百千万”人才工程。国家万人计划工程首批领军人才。

从事眼科临床工作35年，擅长眼底病的临床诊疗，尤其在视网膜脱离、眼内肿瘤的诊断和治疗方面积累了丰富的经验；在国内首次应用现代玻璃体视网膜显微手术技术进行眼内肿瘤局部切除，治疗葡萄膜黑色素瘤；率先在国内建立眼内肿瘤诊断治疗平台，成立眼内肿瘤诊疗及研究团队、创建眼内肿瘤诊治研究北京市重点实验室，制定相应的眼内肿瘤诊断及治疗规范、临床及科研数据库，使我国眼内肿瘤诊断治疗达到国际领先水平。

在全国性专业学术期刊发表学术论文450余篇，其中SCI论文135余篇，他引超过4120次。主编专著27部。承担国家自然基金等国家级和省部级科研项目27项。省部级科技进步奖8项。现任《中华医学杂志英文版》《中华实验眼科杂志》等十余种专业杂志编委，《中华眼科杂志》《中华眼底病杂志》《国际眼科纵览》《眼科》《实用防盲技术杂志》副总编。中国医药教育学会眼科委员会主任委员，中国卫生信息与大数据学会眼科委员会副主任委员，中国医疗保健国际交流促进会视觉健康分会副主任委员，中国研究型医院协会眼科与视觉科学委员会副主任委员，欧美留学会·中国留学人员联谊会医师协会眼科分会副主任委员，中华医学会眼科学分会常务委员眼底病学组副组长，中国医师协会眼科分会常委眼底病专业委员会副主任委员，北京眼科学会会长,北京医学会眼科分会候任主任委员，中华中医药学会眼科委员会常务委员。中国宋庆龄基金会第七第八届理事会常务理事。

王锦园

医学博士，住院医师，博士后在站，助理研究员

清华大学临床医学院博士后在站，师从Wong Tien Yin教授。首都医科大学附属北京同仁医院眼科学眼底病学方向硕博连读毕业，师从魏文斌教授。研究生期间主要从事眼底影像、视网膜脱离、老年黄斑变性、视网膜色素变性等视网膜退行性变的研究，参与多项国内首个及国际首个基因治疗、干细胞治疗及视网膜假体治疗遗传性视网膜病变的临床试验。

声明：本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。