编者按：2025年美国视觉与眼科研究协会（ARVO）大会为全球眼科学者呈上了诸多令人眼前一亮的眼科新技术与新进展，为行业发展注入了新的活力。我国学者也在此次大会上大放异彩，诸多研究成果吸引了全球目光。《国际眼科时讯》特别邀请到天津医科大学眼科医院李筱荣教授，围绕大会热点议题、视网膜新生血管疾病的前沿治疗手段，以及中国眼科领域的创新成果与发展趋势进行了分享。

目前研究中哪些miRNA被证实对视网膜新生血管调控至关重要？

在当前的眼底疾病，尤其是血管性疾病的研究领域，抗VEGF治疗一直是主要的治疗手段。然而，随着研究的不断深入，人们逐渐发现抗VEGF抗体类药物存在一些局限性。与此同时，小分子RNA类药物因其独特的优势逐渐受到广泛关注。在眼科领域，虽然目前尚未有小分子RNA类药物上市，但在全身疾病治疗方面，例如一种通过腹部注射的、可缓释的用于降低血脂的小分子RNA药物已经获批上市，这为眼科小分子RNA药物的研发提供了借鉴和信心。

在临床实际工作中，以糖尿病视网膜病变为例，我们根据疾病的严重程度进行相关研究，筛选出了一款具有潜力的小分子RNA。其作用机制主要是针对VEGF通路，同时，该小分子RNA的下游靶点除了VEGF外，还有SMAD2。这款小分子RNA的主要优势在于：一方面能够有效抑制VEGF，另一方面还具有减轻炎症反应、抑制纤维化的作用，且在动物实验中，未发现其对小鼠的发育产生不良影响。

动物实验显示miRNA模拟物/抑制剂可显著抑制新生血管，其临床转化主要技术壁垒是什么？目前有什么进展？

小分子RNA在临床应用过程中面临的主要技术壁垒是其代谢速度较快，这使得其在体内的作用时间相对较短，从而限制了其疗效的充分发挥。为了解决这一问题，一方面我们考虑借助合适的载体来延长小分子RNA的作用时间，另一方面我们也在探索将小分子RNA与基因治疗相结合的方案，以期达到更好的治疗效果。此外，为了推动小分子RNA从实验室研究向临床应用的转化，我们正在努力进行更深入的研究和复核工作。同时，我们也在积极探索如何加快临床转化的进程，以便尽快将这一研究成果应用于临床实践，直接在患者身上进行验证，观察其在实际治疗中的疗效和安全性。尽管目前我们在实验室研究中已经看到了小分子RNA抑制新生血管的显著效果，但要使其真正成为一种可上市的药物，还需要经历漫长而严谨的研发过程。这需要我们不断投入时间和精力，进行大量的实验研究和临床试验，以确保其在临床应用中的有效性和安全性。

与传统抗VEGF药物相比，miRNA疗法在治疗难治性视网膜新生血管中有哪些独特优势？

与传统抗VEGF药物相比，miRNA疗法在治疗难治性视网膜新生血管方面展现出诸多独特优势。其最为突出的优势在于，在有效抑制新生血管生成的同时，不会对眼睛的其他正常结构和功能产生不良影响。一些传统抗VEGF药物可能会导致动物视网膜变薄，甚至影响其机体代谢，进而影响幼鼠的正常发育。然而，我们研发的这款小分子RNA药物，不仅能够精准地抑制新生血管，还能在治疗过程中减轻炎症反应、减少纤维化，改善患者全身状况，并且不会对其生长发育产生负面影响。这一优势使得miRNA疗法在婴幼儿眼底疾病如早产儿视网膜病变、疑难血管性疾病的治疗中具有巨大的应用潜力，可以长期使用而无需担心严重的副作用。

例如早产儿视网膜病变。对于这些脆弱的患者群体，传统治疗手段往往受限于其潜在的副作用，而miRNA疗法的安全性优势使其成为一种更为理想的治疗选择。此外，由于其良好的安全性，miRNA疗法在治疗一些疑难血管性疾病时，可以长期使用而无需担心严重的副作用，为患者提供了更为持久、稳定的治疗效果，有望为难治性视网膜新生血管疾病的治疗带来新的突破和希望。

此次ARVO会议上，您有哪些关注的议题？收获如何？

ARVO会议作为眼科领域一年一度的重要学术盛会，一直备受科学家、研究者以及临床医生的广泛关注和积极参与。它为我们提供了一个绝佳的平台，能够及时获取眼科领域的前沿信息、热点问题以及最新的研究成果，对于推动眼科医学的发展和临床实践的进步具有重要意义。此次会议，由于我主要专注于视网膜和玻璃体视网膜疾病的研究与临床工作，因此我重点关注了常见致盲性眼底疾病的最新治疗方法。此外，会议中关于人工智能（AI）在眼科领域的应用、视网膜结构探索、疑难遗传眼病及常见眼病的基因治疗等热门话题也是我关注的焦点。

中美两国在致盲性眼病的研究上各有优势。您认为双方近年来的联合研究如何加速了全球眼科的发展？

科学研究以及药物制剂的开发，本质上都是为了更好地服务于患者，它们超越了国界之分。中美作为两个科研强国，在眼科学领域各有独特优势，近年来双方积极开展联合研究，这种合作不仅促进了两国科研力量的互补，更有力地推动了全球眼科的发展。以临床试验为例，美国开展的一些临床试验，同时也在中国开展。同时，中国企业在本土开展的临床试验，也在美国积极拓展。这种跨国合作，极大加速了药物和疗法的研发与上市，更优更快的服务于眼疾患者。

总结：李筱荣教授的分享为视网膜新生血管疾病的治疗开辟了全新视角。miRNA疗法有望突破传统抗VEGF药物的局限，尤其为婴幼儿及疑难病例带来曙光。而中美科研力量的强强联合，也推进了全球眼科诊疗技术的高速发展。正如李教授所言——“科学无国界，创新无止境”，在规范与突破的平衡中，中国眼科正以自信的姿态，为全球患者书写光明未来。

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