无脉络膜症（Choroideremia,CHM）是一类X连锁隐性遗传的致盲性视网膜疾病，可因基因突变而致脉络膜血管层发育障碍进而导致视网膜色素上皮和脉络膜营养不良、变性及进行性脉络膜萎缩，目前无有效治疗方案。4D-110是一类通过玻璃体腔注射治疗CHM的药物。近期，4DMT宣布已完成4D-11的I期临床试验的首例治疗。
4D-110是如何治疗CHM的？
4DMT联合创始人DavidKirn教授表示，4D-110第一阶段临床试验的首例人体注射，标志着有望于2020年进入临床迈出的第一步。4DMT利用定向技术研发出可精确引导的AAV基因药物。以4D-110为例，该专利以及优化的AAV载体被设计用于通过常规临床给药途径（玻璃体腔内注射）将CHM基因功能复制靶向递送到视网膜，最终实现改变此类疾病的病程并治愈处于此类疾病所有阶段患者的目标。DavidKirn教授表示这份成果还要归功于CHM患者及CHM研究基金会和临床试验工作人员。
4D-110的创新之处与未来前景
作为此项研究主要成员之一，DavidBirch教授表示由于目前还没有被批准的用于CHM的治疗方法，基因疗法或可成为一种很有前途的治疗方案。载体的优化使得4D-110作为一种新型基因治疗方法为广大视网膜病变患者带来了极大希望。因为此类治疗或许可能减缓或停止CHM导致的视野缩小。
I期研究探索阶段纳入15名CHM患者，旨在评估单次玻璃体内注射4D-110的初步安全性、耐受性和生物活性。此外，临床试验还将评估4D-110对视功能和视网膜变性的影响。
CHM研究基金会首席医疗官ChristopherMoen教授表示，这是一项里程碑式的进步，让我们更接近一种革命性的治疗方法，这一基因治疗或许可以终结CHM所造成的失明。对CHM患者而言，这是一个振奋人心的新福音。
来源：https://eyewire.news/articles/4d-molecular-therapeutics-announces-first-patient-dosed-in-phase-1-clinical-trial-of-4d-110-by-intravitreal-injection-for-the-treatment-of-choroideremia/
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Linda Gareth
2015年3月6日, 下午2:51Donec ipsum diam, pretium maecenas mollis dapibus risus. Nullam tindun pulvinar at interdum eget, suscipit eget felis. Pellentesque est faucibus tincidunt risus id interdum primis orci cubilla gravida.